Бишкек, 11.06.26 /Кабар/. Китайские исследователи сообщили о прорыве в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) — тяжелого наследственного заболевания, приводящего к прогрессирующей атрофии мышц и потере двигательных функций. Разработанная учеными технология редактирования РНК LEAPER впервые в мире была успешно применена для лечения пациентов с этим диагнозом. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Cell, пишет агентство Kazinform со ссылкой на Xinhua.
Как отмечают разработчики, это первый случай, когда созданная в Китае технология редактирования РНК дошла до стадии клинических испытаний. Кроме того, впервые в мировой практике редактирование РНК использовано для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Заболевание вызывается генетическими мутациями и обычно проявляется в детском возрасте. По мере прогрессирования болезни пациенты теряют способность самостоятельно передвигаться, а в тяжелых случаях умирают от дыхательной или сердечной недостаточности. Существующие методы терапии позволяют лишь замедлить развитие заболевания, но не способны остановить или обратить его течение.
Технология LEAPER была разработана специалистами Чанпинской лаборатории и Пекинского университета. По словам руководителя исследовательской группы Вэй Вэньшэна, система способна точно выявлять дефектные участки генетической информации в мышечных клетках и исправлять мутации, восстанавливая выработку функциональных белков.
В отличие от традиционных методов генной терапии, новая технология не требует доставки в клетки сторонних ферментов. Она использует модифицированные молекулы РНК и активирует собственные ферменты клеток человека для точечного редактирования генетической информации. Это делает систему более простой, безопасной и универсальной.
Разработка велась совместно с Куньминским университетом науки и технологий, Шанхайским университетом Цзяотун и рядом других научных учреждений. В ходе клинических испытаний трое детей с диагнозом мышечная дистрофия Дюшенна получили экспериментальное лечение. В течение года наблюдений у всех пациентов было зафиксировано значительное и устойчивое улучшение двигательных функций.
По словам директора Чанпинской лаборатории, академика Китайской академии наук Се Сяоляна, создание платформы LEAPER стало результатом многолетних фундаментальных исследований и открывает новые возможности для разработки лекарств против тяжелых генетических заболеваний. Ученые надеются, что в будущем технология сможет помочь значительно большему числу пациентов по всему миру.
